在全球健康需求日益增长与生物医药技术快速迭代的背景下，传统药物研发模式正面临效率低下、成本高昂、周期漫长等严峻挑战。尤其是在突发公共卫生事件中，如何快速响应疾病威胁、缩短新药研发周期成为全球医药行业亟待解决的核心问题。2020 年 7 月 9 日，在以 “智联世界 共同家园” 为主题的世界人工智能大会云端峰会上，腾讯首席运营官任宇昕正式发布了自主研发的首个 AI 驱动药物发现平台 ——“云深智药（iDrug）”。这一平台的诞生，标志着人工智能技术与药物研发领域的深度融合进入新阶段，为破解医药行业研发痛点提供了全新的技术路径。
一、平台核心功能模块与技术创新亮点
（一）蛋白质结构预测：药物设计的底层支撑
蛋白质作为生命活动的主要执行者，其三维结构与功能的解析是药物设计的基础前提。传统实验测定方法依赖 X 射线晶体衍射、冷冻电镜等技术，不仅需要复杂的实验设备与专业团队，还面临着样品制备难度大、解析周期长（往往需要数月至数年）、成本高昂（单次实验成本可达数十万元）等问题，严重制约了药物研发的前端效率。
云深智药平台在蛋白质结构预测领域实现了关键技术突破。腾讯 AI Lab 研发的全新算法采用双路径创新策略：一方面，基于自监督学习的蛋白质折叠方法摆脱了对同源序列的依赖，通过对海量序列数据库的深度挖掘，自主学习蛋白质共进化模式，生成包含关键结构信息的伪同源序列，为蛋白质折叠提供核心依据；另一方面，创新性地提出动态可迭代的氨基酸对特异性约束条件，通过深度学习模型将模板建模与自由建模高效整合，实现了蛋白质结构预测精度的显著提升。实验数据显示，该算法在国际公认的困难案例（hard cases）预测中，较传统 Robetta 方法精度提升 10%，自 2020 年加入全球蛋白质结构预测权威测试平台 CAMEO 后，半年内五次斩获月度冠军，充分验证了技术的领先性。这种高精度的结构预测能力，使得计算机能够从数亿级小分子库中快速锁定与靶点蛋白匹配的潜在化合物，为后续药物筛选奠定坚实基础。
（二）药物虚拟筛选：苗头化合物发现的效率革命
在新药研发流程中，针对靶点筛选具有潜在活性的苗头化合物是决定研发方向的关键环节。传统实验筛选需消耗大量实体化合物样品，不仅成本高昂（单个化合物筛选成本可达数百至数千元），且筛选范围有限（单次实验通常仅能覆盖数千个化合物），难以在海量分子空间中高效发现活性分子。
云深智药平台的虚拟筛选模块构建了 “知识迁移 + 精准预测” 的技术框架。该模块基于配体的药物设计方法（LBDD），创新性地将元学习与深度神经网络算法相结合，有效解决了传统模型因靶点活性数据稀缺导致的预测精度不足问题。元学习技术能够从多靶点数据中提炼通用规律（如分子片段与靶点结合的构效关系），并将这些跨靶点知识迁移至数据稀缺的目标靶点，实现 “小样本高效学习”。实验验证显示，该算法在数千个跨靶点数据集上的预测精度（活性预测值与实验测量值的相关性）中位数从行业最高记录 0.36 提升至 0.42，可用模型比例从 56% 提高至 60%。这种技术突破使得研发人员无需依赖大量实验数据，即可在数小时内完成对数十亿个化合物的虚拟筛选，大幅降低筛选成本（虚拟筛选成本仅为实验筛选的万分之一），同时提升苗头化合物发现效率与质量。
（三）ADMET 性质预测：降低后期研发风险的关键屏障
药物的吸收（Absorption）、分配（Distribution）、代谢（Metabolism）、排泄（Excretion）和毒性（Toxicity）（简称 ADMET）性质是决定药物成药性的核心指标。据行业统计，全球约 60% 的药物研发失败发生在临床后期，其中因 ADMET 性质不佳导致的失败占比超过一半，此类失败往往造成数亿甚至数十亿美元的研发投入损失。因此，在药物研发早期精准预测 ADMET 性质，提前排除成药性欠佳的分子，成为降低研发风险的关键策略。
云深智药平台的 ADMET 性质预测模块采用 “高精度建模 + 可解释性增强” 的双重设计。通过大规模分子图预训练 GX 模型，该模块在多个国际公开数据集（如 Tox21、ClinTox）上的预测精度较学术界现有最佳模型提升 3%-11%，在与药企合作的实际项目中，精度较主流商业软件高出 6%-37%。更重要的是，平台引入注意力机制可视化技术，能够直观展示分子中关键子结构对 ADMET 性质的影响（如特定官能团对肝脏代谢酶的抑制作用），为研发人员提供 “预测结果 + 作用机制” 的双重参考。此外，为保障药企核心数据安全，平台支持本地化部署模式，满足数据隐私保护需求。这一模块的应用，使得研发人员能够在药物设计阶段即对分子成药性进行全面评估，显著降低后期研发失败风险。
（四）功能模块规划：全流程覆盖的研发生态构建
云深智药平台采用 “核心模块先行、全链条逐步完善” 的迭代策略。目前，虚拟筛选和 ADMET 性质预测模块已免费向科研机构与药企开放，降低了 AI 药物研发技术的使用门槛。蛋白质结构预测、分子设计优化、合成路线规划等关键模块按计划在未来数月内陆续上线，形成从靶点发现到化合物合成的完整技术链条。其中，分子设计优化模块将基于生成式 AI 技术，实现从苗头化合物到先导化合物的智能改造；合成路线规划模块则通过深度学习算法优化化学反应路径，降低化合物合成成本与难度。未来，平台还将持续拓展生物活性预测、临床试验设计辅助等功能，构建覆盖药物研发全生命周期的 AI 技术生态。
二、AI 药物研发的核心支撑体系：算法、算力与数据的协同创新
AI 技术赋能药物研发的过程，本质是算法、算力、数据三大要素的深度协同与动态优化。云深智药平台通过构建 “三位一体” 支撑体系，实现了药物研发效率的系统性提升。
（一）算法：从数据中挖掘规律的核心引擎
先进算法是 AI 药物研发的灵魂。云深智药平台的算法体系具有 “跨场景迁移、小样本学习、动态迭代” 三大特征：在蛋白质结构预测中，自监督学习算法从无标注数据中自主提炼结构规律；在虚拟筛选中，元学习算法实现知识的跨靶点迁移；在 ADMET 预测中，深度神经网络捕捉分子结构与生物活性的非线性关系。这些算法不仅能够对现有数据进行深度挖掘，还能通过模型优化反哺数据积累 —— 通过提高预测准确性，减少无效实验数据产生，同时指导新实验设计，形成 “数据 - 模型 - 实验” 的正向循环。例如，平台的分子生成模型通过学习现有药物分子特征，能够设计出具有全新结构的候选化合物，为实验合成提供精准方向，大幅提升数据产生的效率与质量。
（二）算力：加速研发进程的基础设施
大规模算力支持是 AI 药物研发的必要保障。药物研发涉及数亿级分子结构的存储、数十亿次化合物筛选计算、复杂蛋白质分子动力学模拟等高强度计算任务，对算力需求极为庞大。腾讯依托其全球领先的云计算基础设施，为平台提供弹性算力支持：通过分布式计算架构，将蛋白质结构预测的运算时间从传统单机的数周缩短至数小时；采用 GPU 集群加速虚拟筛选过程，实现日均数十亿化合物的算力支撑。这种强大的算力供给，不仅加快了算法迭代速度（模型训练周期从月级缩短至周级），更降低了用户使用门槛 —— 药企与科研机构无需自建高端计算集群，通过云端访问即可享受高性能计算服务，大幅减少硬件投入成本。
（三）数据：AI 模型训练的核心燃料
分子大数据的质量直接决定 AI 模型的性能。当前主流的药物分子公开数据集（如 PubChem 包含 1 亿 + 化合物、ChEMBL 涵盖 200 万 + 生物活性数据）存在数据来源分散、实验条件差异大、字段缺失率高（部分数据集缺失率超过 30%）等问题，难以直接用于高精度模型训练。
云深智药平台构建了专业化的数据清洗与整合体系：通过标准化处理统一不同数据源的实验条件与指标定义；采用多源数据融合技术填补缺失字段，提高数据完整性；利用异常值检测算法剔除错误数据，保障数据可靠性。经过处理的高质量分子数据集已在多个合作项目中验证效果，显著提升了模型预测准确性。例如，在某抗肿瘤药物研发项目中，基于清洗后数据训练的模型，活性预测精度较原始数据模型提升 25%。目前，平台已打通 PubChem、ChEMBL 等主流数据库，形成标准化分子数据资源库，并持续向用户开放，为 AI 药物研发提供高质量数据支撑。
三、临床前新药研发全流程的 AI 赋能实践
临床前新药发现是一个包含靶点识别、苗头化合物筛选、先导化合物优化、临床候选化合物确认的复杂过程，云深智药平台通过模块化设计，实现了对这一流程的全链条技术覆盖。
（一）靶点识别与验证：从疾病机制到药物作用位点
靶点识别是新药研发的起点，其核心是找到与疾病相关的关键蛋白质（如肿瘤细胞表面受体、病毒入侵相关酶）。传统靶点发现依赖生物学实验筛查，耗时长达数年且成功率不足 10%。云深智药平台通过高精度蛋白质结构预测，为靶点验证提供关键依据：当研究人员发现某蛋白质与疾病发生密切相关时，平台可快速预测其三维结构，分析活性口袋（药物分子结合位点）特征，评估其成药可能性。例如，在抗病毒药物研发中，平台通过预测病毒蛋白酶结构，明确其催化活性中心的氨基酸组成，为后续药物设计提供精准靶点信息，将靶点验证周期从传统的 6-12 个月缩短至数周。
（二）苗头化合物发现：从海量分子中锁定潜力候选
在确定靶点后，需从庞大的化合物库中筛选出可能与靶点结合的苗头化合物。传统实验筛选受限于样品数量与成本，往往只能覆盖极小比例的分子空间。云深智药平台通过 “结构预测 + 虚拟筛选” 的组合策略，实现苗头化合物的高效发现：先通过蛋白质结构预测明确靶点活性口袋结构，再利用虚拟筛选模块对数十亿化合物进行快速匹配，根据结合能、相互作用模式等指标排序，选出潜在活性最高的化合物。这种方法不仅将筛选范围扩大 1000 倍以上，还能通过 AI 模型预测化合物 - 靶点结合模式，为后续结构优化提供方向，使苗头化合物发现效率提升 5-10 倍。
（三）先导化合物优化：从活性潜力到成药价值
苗头化合物需经过结构优化才能成为具有良好成药性的先导化合物，这一过程需平衡活性、选择性、毒性等多维度指标，传统优化依赖经验设计与反复实验，周期长达 1-2 年。云深智药平台的分子设计优化模块通过 “多目标优化算法 + 虚拟评估” 实现智能优化：基于苗头化合物结构，算法自动生成数千种结构变体，同时预测每种变体的活性、ADMET 性质等关键指标，通过多目标优化模型筛选出综合性能最优的候选结构。研发人员可根据平台提供的优化建议（如增加亲水性基团改善溶解度）进行结构改造，大幅减少实验次数，将先导化合物优化周期缩短至 3-6 个月。
（四）临床候选化合物确认：降低成药性风险的关键环节
先导化合物进入临床候选阶段后，需对其成药性进行全面评估，核心是 ADMET 性质与合成可行性。云深智药平台通过 ADMET 预测模块提前识别潜在风险（如肝毒性、代谢稳定性差），通过合成路线规划模块优化化学反应路径。例如，在某抗生素研发项目中，平台预测某候选化合物存在肠道吸收不佳问题，研发人员根据结构可视化结果对分子进行修饰，改善其脂水分配系数，最终使化合物口服生物利用度提升 40%；同时，合成路线规划模块将该化合物的合成步骤从 12 步缩减至 8 步，原料成本降低 35%。这一阶段的 AI 应用，显著提高了临床候选化合物的质量，降低了后续临床试验失败风险。
四、行业价值与未来展望
云深智药平台的推出，为医药行业带来了 “效率提升、成本降低、门槛下移” 的多重价值。通过 AI 技术的深度应用，平台有望将临床前药物发现周期缩短 30%-50%，研发成本降低 40%-60%，使更多中小型药企与科研机构能够享受 AI 技术红利。目前，腾讯已与多家国内外药企达成合作，将平台技术应用于抗肿瘤、抗病毒、神经系统疾病等领域的新药研发项目，初步展现出良好的实践效果。
从行业发展视角看，AI 药物研发仍处于快速发展阶段，未来需在三个方向持续突破：一是提升模型的可解释性，使 AI 预测结果与生物学机制更好结合；二是拓展多组学数据整合能力，实现从基因到临床表型的全链条分析；三是构建跨机构协作生态，推动数据共享与技术标准化。云深智药平台的演进将紧跟这些方向，通过持续的技术创新与生态建设，为全球药物研发贡献中国 AI 力量。
在生物医药与人工智能深度融合的浪潮中，云深智药平台的发布不仅是腾讯在 AI 垂直领域的重要布局，更代表了技术创新驱动医药行业变革的必然趋势。随着 AI 算法的不断优化、算力支撑的持续强化、数据资源的日益丰富，人工智能必将成为破解 “研发难、研发贵” 困境的核心工具，为人类健康事业带来更多创新药物与治疗方案。
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