摘要：

进行性多发性硬化症（PMS）的特征是疾病的无情发展，但却缺乏有效的治疗方法。尽管最近的研究强调了 B 细胞在中枢神经系统（CNS）炎症中的重要作用，但目前的 B 细胞耗竭疗法（如 CD20 单克隆抗体）在靶向中枢神经系统内的浆细胞方面面临挑战。在这里，我们在一项正在进行的1期临床试验（ClinicalTrials.gov：NCT04561557）中用抗B细胞成熟抗原（BCMA）嵌合抗原受体T（CAR-T）细胞疗法治疗了5名PMS患者（1名原发性PMS和4名继发性PMS）。仅观察到1级细胞因子释放综合征，所有5名患者的所有≥3级细胞减少症均发生在输注后40天内。同时，我们检测到中枢神经系统分区的浆细胞耗竭、CAR-T细胞在脑脊液中的扩增时间延长和耗竭缓解，以及小胶质细胞活化减弱。这些发现为抗BCMA CAR-T疗法在PMS临床治疗中的潜在应用提供了启示。

关键词：

B细胞成熟抗原;CAR;嵌合抗原受体T细胞;渐进性多发性硬化症;单细胞RNA测序

Luminex实验设计：

Luminex 检测显示了在不同时间点采集的脑脊液样本中细胞因子水平的变化。

分组：PPMS（原发进行性多发性硬化症）；SPMS（继发进行性多发性硬化症）

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